In het MOXIe-onderzoek werd het effect van het middel omaveloxolone getest bij mensen met Friedreich ataxie (FA). Patiënten die het middel kregen, scoorden na 48 weken behandeling gemiddeld 1,55 punt beter op de modified Friedreich’s Ataxia Rating Scale (mFARS) dan aan het begin van de studie. Patiënten die een nepmiddel (placebo) kregen, gingen juist achteruit (met gemiddeld 0,85 punt).

De mFARS is een maat voor ziekte-ernst bij FA en meet onder andere hoe goed patiënten kunnen spreken en slikken, hun arm- en beenbewegingen kunnen coördineren en kunnen staan en lopen. Zonder behandeling scoren mensen met FA elk jaar één tot twee punten slechter op de schaal. 

Aan de studie deden 103 patiënten mee, verdeeld over Amerika, Europa en Australië. Bijwerkingen die het meest voorkwamen waren hoofdpijn, misselijkheid, verhoogde waardes van aminotransferases in het bloed, vermoeidheid en buikpijn. Op basis van de resultaten geeft Reata aan van plan te zijn aanvragen in te gaan dienen voor markttoelating van omaveloxolone, zowel in Amerika als daarbuiten.

De ervaring leert dat een aanvraag voor markttoelating nog niet betekent dat een middel ook snel beschikbaar komt voor patiënten. Mogelijk is er meer onderzoek nodig om zeker te weten dat het middel echt werkt en veilig is, ook op de langere termijn. Bij een eventueel positief advies moet nog gesproken worden over vergoeding. In Nederland moet het Zorginstituut daarover advies uitbrengen. Desondanks zijn deze resultaten hoopvol. Tot op heden zijn er geen andere medicijnen die de progressie van FA kunnen stoppen of zelfs omkeren. We houden u op de hoogte over de ontwikkelingen.

Meer informatie vindt u in het officiële persbericht van de fabrikant (Engelstalig).